유전자 치료로 파킨슨병 완치길 열렸다

미국 연구팀, 유전자 주입해 도파민 결핍 막아

도파민 생성을 막는 PBT라는 단백질이 만들어지지 않도록 유전자를 주입해 파킨슨병을 치료하는 길이 열렸다고 파이낸셜타임스(FT)가 24일 보도했다.

현재 파킨슨병 치료는 환자의 운동 증상만 조절하고 있지만 이 기술을 이용하면 뉴런(신경세포)의 퇴행까지 근본적으로 막을 수 있게 된다.

파킨슨병은 우리 신체 중뇌의 흑색질에서 분비되는 도파민이 결핍되어 발생한다. PBT단백질은 이의 생성을 막는 역할을 한다. 미국 캘리포니아 샌디에이고대학의 연구원들은 네이처에 발표한 논문을 통해 쥐를 대상으로 한 PBT 유전자 치료 실험에서 파킨슨 증상이 사라지는 획기적인 결과가 나왔다고 보고했다.

연구진은 실험실 세포 배양에서 PTB 단백질을 생산하는 유전자를 다른 것으로 바꿔버리면 다른 유형의 세포를 뉴런으로 변형시키는 것을 발견했다. 연구진은 이를 파킨슨병 때문에 운동장애가 있는 쥐들에게 투입했다.

연구원들은 PTB 유전자 차단 DNA를 몸에 해가 되지 않는 바이러스에 삽입했다. 그런 다음 이것을 운동 조절을 담당하는 쥐의 뇌의 영역에 주입되었다. 이 바이러스는 쥐의 뇌세포로 퍼지면서 이 DNA를 옮겼다.

이 전환된 유전자 덕에 PBT단백질 생성이 억제되어 뉴런 수는 33% 증가했고 도파민 생성 역시 정상 수준으로 회복됐다. 새로운 뉴런은 점차 뇌의 다른 부분으로까지 확장되었고, 3개월 안에 쥐들의 파킨슨병 증상이 사라졌다. 이 상태는 그후 내내 유지됐다.